Por Antimio Cruz
Este año se probará en humanos, señalan científicos de la
Universidad Johns Hopkins, en EU. Los roedores conservaron sus funciones
físicas normales así como sus neuronas dopaminérgicas.
El fármaco que se estudia regula la actividad de la sinapsis
o comunicación entre células cerebrale.
Investigadores de la Universidad Johns Hopkins, en Estados
Unidos, informaron que lograron frenar en ratones la destrucción de células
cerebrales que ocurre durante el avance del mal de Parkinson, gracias a la
administración de un medicamento cuya acción original era la reducción de daños
producidos por la diabetes. El fármaco ya fue probado en cultivos celulares y
este año se probará en seres humanos. La Universidad Johns Hopkins es la
universidad más antigua dedicada a la investigación de salud pública, en todo
el mundo.
El nombre científico y estructura molecular del medicamento
no se han dado a conocer, por encontrarse en fase experimental, pero para
referirse a él los investigadores le llaman NLY01.
“El fármaco protege, de una forma realmente asombrosa, las
células diana del sistema nervioso”, informó el doctor Ted Dawson, director del
Instituto de Ingeniería Celular y profesor de neurología de la Facultad de
Medicina de la Universidad Johns Hopkins.
Dawson afirma que si se finalizan con éxito los ensayos
clínicos para el fármaco, éste sería uno de los primeros tratamientos
farmacológicos cuya acción no sólo estaría encaminada a mejorar la rigidez
muscular, los temblores, la demencia, entre otros síntomas del párkinson, sino
concretamente a frenar la progresión de la enfermedad. Los resultados del
estudio fueron publicados en la revista científica digital Nature Medicine.
COMUNICACIÓN CELULAR. Los investigadores han señalado
que el NLY01 actúa uniéndose a receptores en la superficie de algunas
células. El tratamiento de la diabetes mellitus se basa, en gran medida, en la
administración de fármacos de acción similar para aumentar los niveles de glucemia.
Si bien los resultados de investigaciones previas en modelos animales habían
permitido conjeturar el potencial neuroprotector de este tipo de fármacos, no
se había demostrado concretamente cómo funcionaba este mecanismo en el cerebro.
Con el objeto de descubrirlo, Dawson y su equipo ensayaron
el fármaco NLY01 empleando tres tipos de células cerebrales de gran relevancia:
los astrocitos, la microglía y las neuronas. Mediante este estudio, los
investigadores descubrieron que la microglía, un tipo de célula que envía
señales a través del sistema nervioso central como respuesta a una infección o
lesión, presentaba la mayor cantidad de puntos de adhesión para el NLY01; dos
veces más que otros tipos de células y diez veces más en los individuos con
Parkinson que en aquellos que no padecían la enfermedad.
En un experimento preliminar con células del cerebro humano
reproducidas in vitro, el equipo de Dawson administró el NLY01 a la
microglía humana y descubrió que la señal de activación no se producía. Lo anterior
llevó a los investigadores a pensar que el mecanismo de protección de las
neuronas que circulan por el cuerpo era el mismo.
Posteriormente, el equipo de Dawson inyectó la proteína
alfa-sinucleína, cuyo plegamiento se cree que es la causa principal del
párkinson, en 10 ratones, a quienes se les administró el NLY01 posteriormente.
Los científicos descubrieron que los ratones tratados con el NLY01 conservaron
tanto sus funciones físicas normales como las neuronas dopaminérgicas, una
clara indicación del efecto protector del fármaco ante el desarrollo de la
enfermedad de Parkinson.
En un segundo experimento, el equipo de investigadores
estudió a un grupo de ratones que, por modificación genética, producían de
forma natural una proteína alfa-sinucleína más análoga a la humana; un modelo
animal que se emplea habitualmente para reproducir la enfermedad de Parkinson
humana de carácter hereditario. En condiciones normales, los ratones
transgénicos debían morir en 387 días; sin embargo, el equipo de Dawson observó
que el tratamiento con el NLY01 prolongó la supervivencia de los 20 ratones
tratados con el fármaco, añadiéndoles más de 120 días de vida.
Tras realizar un análisis más exhaustivo, los investigadores
advirtieron que el cerebro de los ratones tratados con el fármaco NLY01
presentaban pocos indicios de las características neurodegenerativas del
párkinson.
